Ученые открыли новое лекарство для борьбы с болезнью Хантингтона

Ученые из Лаборатории молекулярной биологии Совета медицинских исследований использовали новую систему обнаружения лекарств для специфической борьбы с ферментами, называемыми фосфатазами, которые ранее считались «нездоровыми».

Как сообщается в журнале «Cell», команда смогла идентифицировать молекулу, которая нацеливается на конкретную фосфатазу, уменьшающую белки неправильной конфигурации, связанные с болезнью Хантингтона.

Фосфатазы являются важными ферментами, участвующими в клеточной передаче сигналов, которые в основном начинаются с активации сигнала, когда фосфатная группа добавляется к белку для изменения его функции.

Затем сигнализация дезактивируется ферментами фосфатазы, которые удаляют фосфатную группу.

Сотни ферментов фосфатазы участвуют во многих клеточных процессах, поэтому любой препарат, нацеленный на них, должен иметь возможность специально ориентироваться только на одну фосфатазу, чтобы избежать разрушения клеток.

Однако это оказалось затруднительным, поскольку часть фермента, которая удаляет фосфатную группу, обнаружена во всех фосфатазах, и любой препарат, предназначенный влиять на одну фосфатазу  ингибирует их все и вызывает гибель клеток.

Сейчас  д-р Anne Bertolotti и его коллеги использовали новую систему обнаружения лекарств для влияния на определенную фосфатазу, которая замедляет продукцию белка в клетках головного мозга мышей.

Многие нейродегенеративные состояния, такие как болезнь Альцгеймера и Хантингтона, связаны с накоплением несоответствующих белков в клетках мозга.

Бертолотти и команда надеялись, что замедление производства белковых клеток приведет к тому, что его «механизм контроля качества» будет больше способен устранять белки неправильной конфигурации.

Используя новую систему, команде удалось найти молекулу, названную Raphin 1, которая специально предназначалась только для одной фосфатазы в мышиной модели болезни Хантингтона и уменьшала накопление белков неправильной конфигурации в клетках мозга.